生成式AI在药物发现中的应用可加速药物研发过程，并可能降低成本。通过利用GenAI，制药公司能在早期药物发现和开发中实现更快的成果，这包括从目标识别、验证，到优化的多个环节。 AI有潜力在药物筛选和优先排序、目标识别及验证、药物-药物相互作用预测等方面带来显著影响。公司领导者需要制定合理AI策略来实施和支持这项技术，并管理其将带来的巨大组织变革。
生成型人工智能（GenAI）的涌现为药物发现和开发的早期阶段带来了革命性的潜力。通过使用大型语言模型创造出针对特定特性定制的新型分子，不仅为药物候选提供了可能，还在药物开发的多个环节中带来了变革。
这一创新方法有望大幅度减轻药物发现传统上面临的巨额成本和时间限制，并可能开辟之前未被发掘的治疗新途径。然而，为了充分利用这些优势，制药公司的领导层需要制定出切实有效的策略来部署和支持这项技术，并应对它所带来的广泛组织变革。
1.生成型AI如何解决新药发现中的多重难题
人工智能对制药业产生了巨大影响，这一点从数字化转型的迅速推进中可见一斑。近年来，对AI技术的兴趣爆炸性增长，这得益于专注于生成型人工智能的初创企业增多、大量投资涌入以及制药公司与AI供应商之间合作的加深。其中，特别注重的是生成型人工智能解决方案的融合。
利用生成式AI在药物发现过程中的巨大潜力不容小觑，这一过程通常耗时长达十年或更久，每种成功上市的疗法平均成本高达10亿至20亿美元。生成型人工智能有望加速并减少药物发现及早期开发各阶段的成本，而这些阶段中只有10%的候选分子能进入临床试验阶段。
行业专家预见生成型人工智能将在药物发现和开发的各个环节带来明显影响，随着其更广泛的采纳和模型优化，预计将显著减少成本和缩短时间线。其潜在应用起始于药物发现的几个关键步骤，比如：
目标识别：利用深度学习算法进行虚拟筛选，预测并优先识别潜在的药物-靶标相互作用，快速锁定有吸引力的化合物，高效筛选化学数据库。同时，通过生成模型和深入的数据分析，协助寻找适合新疗法转用的现有药物。
目标验证：借助生成模型的全新药物设计，即生成具有特定属性的全新分子，可以全面探索广阔的化学空间，设计针对特定靶点或疾病的定制化合物。许多这样的化合物通过传统方法可能难以发现或需要大量时间。集中资源于最有前途的候选者，可实现更高效的药物合成和测试，减少假阳性，优化验证过程。
命中生成：深度学习技术能够预测蛋白质与药物的相互作用、结合亲和力以及不良副作用，加速识别具治疗效果的化合物。生成型人工智能还能帮助设计新的化学结构，并预测合成路径，确保化学合成的可行性。
引物优化：利用先进算法和数据分析加速识别具有理想治疗属性的有希望的候选物。
2.新药开发关键步骤中应用生成型AI
生成型人工智能也在药物开发的几个方面提供了帮助：
临床前测试：通过分析化学结构和潜在风险，预测药物化合物的毒性。还可以预测药物候选物的药代动力学和ADME特性，为药物的作用机制及患者安全性提供参考。
研究设计：丰富数据驱动决策，如通过改进临床研究设计，确定最相关的患者群体、研究终点和剂量方案，预测临床试验结果，帮助风险评估和研究设计的积极调整，增加成功率，减少失败成本。
行政过程自动化：预测最有可能成功和产生最大影响的研究，优化资源分配。AI技术还能自动化行政任务，如患者招募、数据录入和监管文件管理，节省时间，减少错误。
监管提交：结合生成型人工智能和通用AI技术，加快多样化数据源的整合和分析，简化监管提交流程，减少错误。使用生成型人工智能自动化合规检查，降低监管延误风险，确保提交符合所有要求。此外，通用AI的预测分析有助于评估监管提交的潜在风险，做出知情决策，减少延期。
最后，自然语言处理（NLP）技术可以加快文件的创建和验证，提高监管提交的质量和准确性。
综合来看，我们最近对各规模生物制药赞助商的调查显示，生成型人工智能预计将在化合物筛选与排序、目标识别和验证，以及药物相互作用预测方面产生最大影响。在生物标志物发现和临床试验设计方面的影响预计较小。
3.采用生成型AI的主要成本降低机会
EY咨询团队对15位生物制药和生物技术公司的高级研发决策者最近进行了调研，探讨了生成型人工智能的巨大潜力。随着时间的推移和技术的广泛采用，他们普遍认为，药物开发价值链的所有环节未来的成本将显著降低。然而，由于每个阶段面临的独特挑战和优势，成本节省的程度可能会有很大差异。
受访者预计，未来三到五年内，生成型人工智能将使所有阶段的成本降低15%至22%。五到七年后，这一数字预计将增至22%至33%。达到生成型人工智能的高峰采用时，成本节省的预期范围为44%至67%。成本降低的主要领域及受访决策者提供的平均估计包括：
- 目标识别（高峰采用时减少67%）：由于预计将迅速采用生成型人工智能驱动的虚拟筛选，目标识别成为成本降低的最大领域。
- 目标验证（高峰采用时减少66%）：专家认为，生成型人工智能将通过虚拟药物设计和化学探索加速目标验证，一旦完全采用，成本将大幅降低。
- 引物优化（高峰采用时减少63%）：预计引物优化将因生成型人工智能而经历显著的成本降低，尤其是在快速优化命中化合物、缩短和提高引物优化过程效率方面。
- 研究设计（高峰采用时减少62%）：生成型人工智能有望通过数据驱动决策显著降低研究设计成本，特别是对于资源密集型的临床试验而言，这一点尤为突出。
4.采用生成型AI的次级成本降低的机会
除了主要成本降低机会外，还有其他领域可能实现流程优化，尽管成本效益可能不那么明确：
- 行政任务（高峰采用时减少56%）：虽然行政任务是必需的，但并非实验性质。生成型人工智能能够帮助自动化和简化文档管理和合规性检查，尽管与其他研究导向阶段相比，成本节省可能不那么显著。
- 命中生成（高峰采用时减少56%）：由于其预测相互作用和设计新化合物的能力，命中生成预计将显著受益于生成型人工智能，但成本减少的幅度可能不及引物优化阶段。
- 监管提交（高峰采用时减少54%）：预计监管提交将大幅受益于生成型人工智能，自动化任务能力将提高这一阶段的效率，降低与广泛监管合规相关的成本。
- 临床前测试（高峰采用时减少44%）：尽管生成型人工智能能够有效预测毒性和药代动力学，但由于涉及广泛的实验和评估，临床前测试的成本降低幅度可能较小，复杂性测试限制了成本节省的潜力。
5.成功案例—BenevolentAI的端到端AI驱动的新药开发平台
BenevolentAI 是一家利用人工智能 (AI) 加速药物发现的英国生物技术公司。该公司拥有独特的数据基础和强大的 AI 技术，能够从大量数据中提取洞察力，并识别新的治疗方法。
BenevolentAI 拥有超过 85 个数据源，包括公开数据、专有数据和推断知识。这使其能够构建更全面和准确的疾病模型。采用了最先进的 AI 技术，包括自然语言处理、机器学习和深度学习。这使其能够从大量数据中提取洞察力，并发现新的治疗方法。提供端到端的 AI 驱动的药物发现解决方案，涵盖以下几个阶段：
- 靶点识别: BenevolentAI 的 AI 模型可以从大量数据中识别与疾病相关的潜在靶点。
- 化合物筛选: BenevolentAI 的 AI 模型可以快速筛选数百万个化合物，并识别具有潜在治疗效果的候选药物。
- 先导化合物优化: BenevolentAI 的 AI 模型可以帮助科学家优化先导化合物的结构和性质，提高其功效和安全性。
- 临床试验: BenevolentAI 可以帮助设计和实施临床试验，以评估候选药物的安全性和有效性。
BenevolentAI 的 AI 驱动的药物发现解决方案已经取得了显著成果。该公司已经发现了多个具有潜在治疗效果的新型化合物，并将其推入临床试验阶段。BenevolentAI 正在改变药物发现的传统模式。该解决方案可以显著缩短药物发现的时间和成本，并提高药物发现的成功率。
例如，BenevolentAI 与武田制药合作开发一种治疗阿尔茨海默病的新药。BenevolentAI 的 AI 模型帮助武田制药识别了与阿尔茨海默病相关的潜在靶点，并筛选出了具有潜在治疗效果的候选药物。目前，该候选药物正在进行临床试验。
6.在新药发现与开发中采用 GenAI 的关键考虑因素
鉴于大型制药公司所涉及的治疗领域和指标的广泛性及其投入的资源规模，这些公司愿意在生成型人工智能等技术上进行重大投资，以加速产品上市。EY的专业团队与一家大型制药企业合作，该企业在全公司范围内部署了生成型人工智能技术，显著缩短了从发现新靶点到药物进入临床试验的时间，从数月或数年减少到几周。
一位来自大型生物制药组织的前首席科学家表示，“大型生物制药公司已经在整个组织中实施了人工智能和机器学习模型的经验，这使得他们能够继续投资并采用生成型人工智能技术。”
相比之下，中小型生物制药公司通常缺乏实施生成型人工智能及其培训的内部资源和资金，这限制了其采用率。然而，那些旨在药物发现中实施生成型人工智能的初创公司却取得了成功。例如，一家将大规模数据与机器学习结合使用的药物发现公司，正在通过其生成型人工智能模型加速新型小分子的发现。
制药公司对使用生成型人工智能的兴趣，也为合同开发制造组织（CDMO）和合同研究组织（CRO）提供了机遇。一位小型生物制药组织的创始人兼CEO指出，“小型生物制药公司通常没有开发或优化自己的生成型人工智能算法或软件的内部人力资源，因此他们倾向于将药物发现和早期开发任务外包给CDMO、CRO或软件公司。”因此，CDMO和CRO可能会在接下来的三到五年内投资生成型人工智能技术，以改善和区别他们的药物发现服务，如虚拟筛选，继而与各种规模的生物制药公司合作。
Runwise团队可以协助生命科学领域的领导者利用生成型人工智能设计和实施变革性战略，构建长期价值。
7.从制订AI驱动的创新战略开始
利用生成型人工智能在药物开发中的好处显而易见：这项技术有望扩大治疗方案的多样性，降低开发成本，提高药品批准率，加速治疗方案惠及患者。但并非每个组织都有足够的财力或内部知识和能力来采纳这项新兴技术。
为了制定成功的生成型人工智能战略，组织需要调研软件和应用领域，确定可能的方案及最符合其长期增长目标的解决方案。接着，需要决定是自行开发生成型人工智能应用程序、从供应商购买技术，还是与第三方合作更为有益。一旦决定在药物发现中实施生成型人工智能，还需部署一项变革管理计划，以支持组织的长期增长并与其文化相符。最后，确保对任何设计和实施的生成型人工智能模型进行有效的治理至关重要，建立明确的政策和指导原则，维持严格的数据质量和管理实践，执行定期的审计和评估，并培养一个理解并尊重生成型人工智能使用伦理含义的组织文化。
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生成式人工智能已成为加速药物发现和开发的强大工具。它分析大量数据、生成新分子、优化先导化合物和预测生物特性的能力已经彻底改变了制药行业。通过利用机器学习和深度学习算法的能力，研究人员能够深入研究广阔的化学领域并揭示以前未见过的治疗前景。
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